嚢胞性線維症は肺や膵臓などに粘液がたまり，呼吸や消化が困難になる病気。日本では患者が少なく知られていないが，欧米では出生3000人に1人という高い頻度で罹患する重い遺伝病だ。1980年代まで患者は20代後半で命を落としていたが，1989年，原因遺伝子が発見され，そのメカニズムがわかってきた。遺伝子治療はうまくいかなかったが，根本的な治療薬が開発され，米国では近く認可の検討に入りそうだ。
著者
Steven M. Rowe ／ J. P. Clancy ／ Eric J. Sorscher
ロウはアラバマ大学バーミングハム校の助教で，医学や小児呼吸器学，生理学，生物物理学を担当している。クランシーはシンシナティ大学肺疾患医学の教授。ソーシャーはアラバマ大学バーミングハム校の生理学と生物物理学の教授。
原題名
A Breath of Fresh Air（SCIENTIFIC AMERICAN August 2011）
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嚢胞性線維症／膵嚢胞線維症／塩化物イオン／塩化物イオンチャネル／CFTR／フォールディング／ミスフォールディング