日経サイエンス  2020年7月号

特集:核酸医薬

遺伝子変異のために適切なタンパク質を作れないことで生じる致死的な疾患がある。脊髄性筋萎縮症や筋ジストロフィーなどの難病だ。そうした変異遺伝子の発現過程を阻害して治療する人工のDNAやRNAがアンチセンス核酸医薬。長年の研究を経て,有効な治療薬がついに実現し始めた。同じくこれまで手の打ちようがなかった難病に「致死性家族性不眠症」という神経変性疾患がある。脳内のPrPという正常なタンパク質が折り畳み異常を起こしてプリオンになり,神経細胞を死滅させるプリオン病だ。アンチセンス医薬によってPrPの量を減らし,発病を未然に防ぐ挑戦が米国で始まっている。

 

 

希少疾患に光明 アンチセンス核酸医薬  L. デンワース

遺伝性プリオン病  発症前治療への挑戦
   S. M. バラブ/E. V. ミニケル

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